國內首研20%皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）：開啟免疫治療新時代

一、免疫治療革新：從靜脈輸注到皮下給藥的技術跨越  

在各種免疫缺陷性疾病及自身免疫性疾病治療領域，靜注人免疫球蛋白（IVIG）曾長期占據(jù)主導地位。而隨著醫(yī)學技術發(fā)展，可居家使用的皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）以其獨特優(yōu)勢逐漸成為特定疾病領域內的國際治療新趨勢。目前國外已有Vivaglobin?、Hizentra? 、Cuvitru?、Xembify?等多款SCIG產品上市[1]，覆蓋原發(fā)性免疫缺陷病（PID）、繼發(fā)性免疫缺陷?。⊿ID）及慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經根神經病（CIDP）適應癥，部分產品在其他自身免疫性疾病如多灶性運動神經病、皮肌炎、重癥肌無力等領域已進入Ⅲ期臨床研發(fā)階段。  

作為國內生物制品研發(fā)領軍企業(yè)，北京天壇生物制品股份有限公司（簡稱“國藥天壇”）下屬成都蓉生藥業(yè)有限責任公司（簡稱“國藥天壇蓉生”）歷經多年攻關，于2024年11月完成國內首款SCIG產品Ⅲ期臨床試驗并取得臨床試驗總結報告，2024年12月國內首家遞交上市許可申請并獲得受理，以20%高濃度制劑填補國內空白，為患者帶來全新治療選擇。  

二、20% SCIG核心技術與產品特性解析  

1.國際領先工藝，實現(xiàn)高濃度皮下注射  

國藥天壇20%SCIG采用國際領先的多步層析純化技術，結合國內最先進20nm納米過濾工藝，有效降低不良反應，臨床安全性顯著提升。產品蛋白濃度提高至20%，并采用氨基酸無糖配方，實現(xiàn)給藥途徑從靜脈注射向皮下注射的轉變。

2.對標國際指南，臨床試驗證實長期有效性和安全性

針對48例PID臨床試驗患者的研究顯示：  

-感染防控效果顯著：本品能有效降低患者的嚴重細菌感染（SBI）發(fā)生率，減少受試者因感染導致的抗生素使用天數(shù)、缺勤天數(shù)、住院天數(shù)以及就診次數(shù)；  

-藥代動力學優(yōu)勢突出：本品藥代動力學特征與國外同類產品相似，皮下給藥可以在不增加峰濃度的情況下，維持更高的谷濃度水平，血藥濃度波動度?。? 

-安全性特征優(yōu)異：長達1年的安全性觀察顯示，本品不良反應以輕、中度為主，全身性不良反應發(fā)生率低。  

三、20%SCIG的臨床價值與循證優(yōu)勢  

1.更高谷濃度，更有效！

IgG是體液免疫的重要組成部分，其濃度與抗感染能力密切相關。既往IVIG治療PID的研究已證實，IgG谷濃度越高，感染風險越低，IgG谷濃度每增加100mg/dL，肺炎感染發(fā)生率下降27%^[2]。一項PID的薈萃分析顯示，患者每周SCIG治療，相比每月IVIG治療，能夠達到更高的谷值水平，且SCIG給藥后IgG谷濃度越高，肺炎發(fā)生率越低^[3]。另有研究證實，PID及SID患者進行SCIG治療，IgG濃度更高更穩(wěn)定，整體感染事件發(fā)生更少^[4-5]。

2.非靜脈給藥，更舒適！

SCIG不需要靜脈通路，避免了長期靜脈穿刺的痛苦及副作用。皮下給藥吸收緩慢，降低了靜脈大劑量給藥后IgG濃度以及容量負荷急劇變化帶來的風險。一項關于CIDP的薈萃分析表明，患者使用SCIG后，中度和/或全身性不良反應發(fā)生率比IVIG低28%^[6]。在一項PID患者的研究中，13例因不良反應導致IVIG不耐受而長期停用免疫球蛋白的患者成功地接受了SCIG的替代治療，證實SCIG是IVIG不耐受情況下的安全選擇^[7]。

3.居家治療，更便捷！

SCIG可居家注射，自由選擇給藥時間，由患者本人或照護者完成，更適合慢病患者長期治療的個性化用藥管理。對于學齡患者，居家給藥可以避免疾病就醫(yī)診療對上學的影響（如缺課等）；對于上班族，居家給藥可以減少因疾病就醫(yī)診療而誤工、通勤造成的損失。因此，使用SCIG進行免疫替代治療具備更多場景下使用優(yōu)勢，提高了患者生活質量。

4.住院成本下降，更經濟！

據(jù)文獻報道^[8]，PID患兒需頻繁就醫(yī)，影響患兒及家長的生活質量。確診前由于反復感染或其他并發(fā)癥，多數(shù)患兒每年住院10次以上，年均住院時間長達7～8個月；確診后患兒定期 IVIG替代治療大多需要住院進行輸注，治療其他并發(fā)癥也需頻繁就診。PID患兒在從IVIG轉換為 SCIG 以后，感染住院發(fā)生率進一步下降^[4]。

與SCIG相比，IVIG治療會產生更多的醫(yī)療費用如床位費、護理費以及診療費。一項前瞻性研究比較了醫(yī)院IVIG治療和居家SCIG治療的平均總醫(yī)療成本，發(fā)現(xiàn)SCIG組顯著低于IVIG組（圖1）^[9]。一項PID的研究表明，患者從 IVIG 轉換為 SCIG，可節(jié)省4%的醫(yī)療支出^[10]。在一項SID的研究中，SCIG能以更低成本獲得更高質量調整生命年(QALYs)指標^[11]。另有研究從法國社會保障的角度，通過預算影響模型預測CIDP患者從IVIG轉換為SCIG治療后，五年內每位患者的年度總成本將下降10%^[12]。由此可見，SCIG治療不僅能降低患者負擔，還能降低醫(yī)療系統(tǒng)負擔及財政支出。

圖1 IVIG組與SCIG組治療支出

四、國藥天壇20%SCIG：引領國內免疫治療升級  

作為國內首研的20%濃度SCIG產品，其上市將改變我國免疫缺陷疾病與慢性自身免疫性疾病的治療格局。通過“高濃度制劑+皮下給藥”的技術組合，該產品不僅為患者提供更有效、更安全的治療選擇，更通過居家治療模式推動診療向“個性化、便捷化”發(fā)展。未來，隨著產品上市進程的推進，國藥天壇將持續(xù)以創(chuàng)新技術賦能醫(yī)療健康，為提升我國免疫疾病治療水平貢獻“天壇方案”。  

**注：產品相關數(shù)據(jù)均來自國藥天壇臨床研究，具體適應癥與用法用量以獲批說明書為準。**

參考文獻：

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